Crispr基因技术能够加速基因技术向医学应用转化吗？？

Cr优艾设计网_Photoshop百科ispr技术是一种新型基因组编辑技术，能够修复有缺陷的基因，甚至对任意基因组进行编辑重组，许多科学家看好其在转化医学上的应用前景，比如可以治愈地中海贫血症、镰刀形细胞贫血症等遗传性疾病。还有哪些基因技术在转化医学上有较大的应用潜力？

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西湖里的西子 2021-11-10 13:31

可以的。
Whitehead研究所的研究人员利用基因调控系统CRISPR/Cas，仅需一步操作就可将报告基因和条件性等位基因转入小鼠基因组中。目前生成包含如此复杂工程等位基因的动物只需数周而非数年的时间，科学家可快速利用这些动物来构建疾病模型及研究基因功能。这一突破性的研究发表在《细胞》（Cell）杂志上。
科学家们近期通过利用CRISPR/Cas机制，快速有效地改变了小鼠和人类细胞的基因组。然而直到现在，研究人员才利用CRISPR/Cas来构建遗传研究最有用的一种工具：条件性突变小鼠。
一个条件性突变小鼠基因组中，包含有一个或一组可利用一种特定信号来开启或关闭的基因。通过开启或关闭这些基因，科学家们可以梳理某些基因在生物学功能和疾病中的作用。
利用CRISPR/Cas，Jaenisch和他的实验室构建出了带有条件性等位基因的小鼠，以及携带着多个标记基因能够报告这些基因是否正在表达的小鼠。
由于CRISPR/Cas不依赖于ESCs，可以利用它来对包括优艾设计网_设计客家畜在内的任何动物进行遗传改造。
这为基因技术向医学应用转化起到了很好的促进作用。2014-07-02 0 0分享 新浪微博 qq空间 微信

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我觉得其用于临床医学的前景是很广的，不光CRISPR，还有TALEN，ZFN都可以。例如今年上半年就有发表用ZFN改造人CD4+ T细胞来抗HIV的文章《Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV》。对于CRISPR，基因编辑用于单基因病治疗的动物实验就有成功案例两个，其中一篇是发表在Nature Biotechnology的《Genome editing with Cas9 in adult mice corrects a disease mutation and phenotype》，另一篇，，不记得了。。可见，可行性是有的，成功案例远多于十年前基因治疗方向的案例，至于什么时候可以到临床，就拭目以待吧。最近几年，国外对基因治疗的投资又出现了一次空前的大热，Spark Therapeutics、BluebirdBio、Celladon等都得到了上千万刀的投资，我觉得指日可待。

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